我国医药学的发展，也像其他学科一样，与各历史阶段生产力的发展和社会变革有着密切的关系。虽然它在不断地进步，但也并非是一帆风顺的。这要从我国历史上第一个朝代——夏王朝说起。
夏、商两代是我国奴隶制度产生与发展的时代，在农业、畜牧业和手工业的生产都有着突出的成就。特别是起于夏末、盛于商周的青铜文化，以及殷商业已成熟的甲骨文字，标志着我国高度的古代文明。自然在医药方面也会有一些进步。从殷墟出土的甲骨卜辞中，发现当时人们对疾病已有明确的分类，所涉及的范围已包括今天的内、妇、儿、外、五官等科疾病，疾病名称有20多种。有些病名的发明在医学史上是很有意义的。如对龋齿的记载就是有关该病的世界最早记录。当时有“疾年”的说法，指多病之年，是有关流行病的最早记录。在治疗疾病的药物和方法上，也有一些经验积累。但夏、商医药学发展比较缓慢，与生产、文化的突出成就极不相称。其直接原因是夏、商时代的医疗活动是控制在巫师手中的。巫产生于原始社会末期，至商已成鼎盛之势。他们被认为是神与人之间的媒介，可以参与包括国家大事在内的一切社会事务，有着举足轻重的社会地位。在万事求助于巫的时代，巫、医一体的“巫医”自然也应运而生。巫医之所以能取信于人，是因为他们在巫术的掩饰下，也施行医药治疗。《山海经》就有关于巫师们常采药于灵山及“操不死之药”的记载。可见巫医之所以“能祝延人之福，愈人之病”，并非不倚重药物。因此在巫医一体的时代，就形成了医药为巫服务，而巫师控制了医药的可悲局面。故夏、商两代，医药学仍戴着沉重的神权枷锁，不可能有突破性的发展，致使医学理论的产生推迟了很长时间。
西周至春秋时期，奴隶制度从兴盛走向衰落，战国时期的各诸侯国陆续完成了封建制的过渡。至秦建立了历史上第一个统一的封建帝国。周初由于生产力进一步发展，社会分工更趋于专业化。《周礼》所设的政府机构已将巫师与医师的职责明确分开：医师(医官)隶属于天官冢宰；巫师隶属于春官宗伯。“医师掌医之政令，聚毒药以共(供)医事。”“司巫掌群巫之政令。若国大旱，则率巫而舞雩〔yu于〕；国有大灾，则率巫而造……”表明当时医、巫分职，已经有了法定的医政组织。周代的一些书籍中一些有关记载，反映了医药学已积累了丰富的经验。如《周礼》记载了医学分科、粗略的诊察疾病和内治、外治的一般原则；《诗经》、《尔雅》、《山海经》等记载了很多药物知识；“阴、阳、风、雨、晦、明”六气致病说的出现，强调了医学本身的科学性和独立性，为战国至秦、汉时期医学理论体系的形成，奠定了基础。虽然如此，由于巫医的影响由来已久，社会上仍存在着对“信巫”还是“信医”的抉择。为此医家对巫术展开的坚决斗争从来也没有停止过。如《内经》强调：“拘于鬼神者，不可与言至德(指医学理论)。”并告诫：“妄作杂术，谬言为道”是医生的过失。而医生最有力的批判武器，就是巫术不可能产生的医疗效果。《史记》中载有一个典型的例子，东周时虢〔guo国〕国太子病危，国中为“治禳”(祈祷活动)停止一切活动，但无济于事，还是赖秦越人高超的医术而得救。司马迁追述这段史实后，曾总结病有“六不治”，“信巫不信医”是其中之一。医、巫分业使医学发展进入科学轨道，医对巫的斗争保证了医学的健康发展。
1973年在长沙马王堆三号墓出土了大批简帛医书，共14种，三万多字。书中对有关经络、脉法、医方、养生、胎产等知识，无不涉及。据考证，这些医书为春秋至秦、汉之际各时期著作。其中《足臂十一脉灸经》和《阴阳十一脉灸经》，是迄今发现的有关经络的最早文献。
据《汉书·艺文志》记载，汉初尚能见到先秦的医著中医经有七家，计216卷。然而后世仅存《黄帝内经》一家，18卷。这就是至今仍被奉为医宗正典的《灵枢》和《素问》，各九卷。《黄帝内经》证明我国医学理论体系已经形成。两千多年来，祖国医学的基础理论尽管在不断地充实和发展，但皆未离《内经》其宗。《内经》全面地论述了人的生理、病理、诊断、治则、治法及人与自然的关系。中医的阴阳、五行、脏腑、经络、病因、病机等理论，皆宗于这些医学经典。它反映了中医学整体的、宏观的学术特点，是中医辨证论治的理论依据。《黄帝内经》有很完整的学术思想体系，所以它既不可能是孤立产生的，也不可能是历史上第一部医学理论专著。《内经》中引用了很多古代医学文献，其中明确书名的就有20余种。这是失传的先秦医籍的重要线索。关于《内经》的成书年代，历代学者分歧很大，较为客观的意见是，《内经》约问世于战国时期，其后在不断传抄过程中，经秦、汉医家综合、充实而成。
现存的另一部很有影响的医学典籍是《黄帝八十一难经》，简称《难经》。《旧唐书·经籍志》称此书为秦越人所撰。但历来大多数学者经考证反对这一说法。从张仲景著《伤寒杂病论》曾参考该书，说明至迟在东汉时《难经》已流行于世。从其内容看，明显是以《内经》的理论为基础，在某些方面，尤其是命门、三焦、奇经等问题，有更深入的探讨，显然该书是著述于《黄帝内经》之后，但也不会晚于两汉。
我国现存最早的药物学专著《神农本草经》像《内经》一样，并非出自一时、一人之手笔，大约是秦、汉以来许多医家的经验结晶，最后成书于东汉。它总结了先秦、两汉的药物学成就，以后历代的本草著作都是在《神农本草经》的基础上扩充而来。
东汉时最重要的医学成就是张仲景的《伤寒杂病论》问世。他在以往医学理论和实践的基础上，创造了以“六经辨证”论治伤寒病(外感热病体系)；以“脏腑辨证”论治杂病的诊疗思想模式，形成了理、法、方、药密切联贯的辨证论治体系。《伤寒杂病论》是历代医家必须研读的医学典籍。此外，东汉的另一位名医华佗的麻醉术和剖腹手术，是世界医学史上的奇迹，对医学做出了卓越的贡献。
魏、晋至唐，医学有了全面的发展，对临床医学尤为重视。晋代针灸学与脉学的发展较为突出。王叔和搜集了前代医家的有关诊脉方法的阐述，结合个人临证经验，著成《脉经》10卷，把脉象归纳为24种，明确了切脉诊病的方法，使后世脉学研究有所依据。皇甫谧〔mi密〕所著的《黄帝三部针灸甲乙经》(简称《甲乙经》)，为现存最早的针灸学专著。由于该书以切合实用、便于掌握为宗旨，故对普及和发展针灸学做出了贡献。《甲乙经》后来还传到国外，在世界上产生了一定的影响。
隋朝医家很重视对病因、证候学的研究。巢元方等人所著的《诸病源候论》具有很高的学术价值。全书论述了1700余种病候，成为后世病名研究的模式。如妇产科疾病，就分为妇人杂病、妊娠病、将产病、难产病、产后病五类，几乎包括了现在中医妇科的所有病症。对流行性传染病、寄生虫病，甚至某些过敏性疾病，都有一定的认识。对消渴(糖尿病)、脚气病、麻风病等，描述已经非常详细，为世界前列。该书的内容还反映出当时已经能做人工流产(妊娠欲去胎候)、肠吻合(金疮断肠候)、拔牙(拔齿损脉候)等手术。其中肠吻合手术的方法、要点、步骤及术后护理，介绍得详细、合理，与史书粗略记载的华佗治法一致，弥补了华佗手术治法失传的部分缺憾。
自东汉以降，方书盛行，很多医家都留下了宝贵的医疗用药经验，学术影响泽于后世。晋代葛洪所著的《肘后救卒方》，就是其中的佼佼者。它不但切合实用，而且有些内容属世界首创。如有关恙虫病、天花病的描述，用狂犬脑防治狂犬病等，在医学史上占有重要地位。南北朝时曾问世两部很重要的方书，即陈延之的《小品方》和姚僧坦(一作僧垣)的《集验方》。唐代曾将《小品方》列为医生必读之书。可惜二书北宋时即已失传，而唐宋间认为：“古之如张仲景、《集验》、《小品方》最为名家。”唐代孙思邈的《千金方》、王焘的《外台秘要》两部巨著，是集东汉以来临床验方之大成的代表作，标志着唐以前临床医学较高的学术水平。
宋代由于朝廷重视医学，设置了校正医书局，加之文士习医成为风尚，以及活版印刷术的发明，给古医籍的校订、刊行工作提供了良好的条件，所以对古医籍的整理最有成就，很多古代医籍赖此得以流传后世。当时的方书、本草著作也大量刊行。如最早的很有影响的妇科专著《妇人大全良方》、儿科专著《小儿药证直诀》、外科专著《刘涓子鬼遗方》、眼科专著《银海精微》等均问世于宋代。宋人宋慈所著《洗冤集录》为世界上第一部法医学专著，历来受到国际法医学者的高度重视。宋代系统地整理了古代医学文献，并在临床专科治疗方面成绩突出，为金元时期医学各家学派的理论建树打下了良好的基础。
金元时代社会动乱，百病丛生。医者多有“古方难治今病”之感，所以从临床实际出发，对医学理论屡有创新。因见仁见智，遂有医学派别之分，其最杰出的领袖被称为“金元四大家”：刘完素、张从正、李杲、朱震亨各树一帜，他们的“主火”、“攻邪”、“脾胃”、“相火”等学说，打破了宋代医学界尊经、执着的沉闷空气，推动了后世医学的发展。此外，元代骨伤科有较高的水平，这与善骑猎的蒙古族入主中原不无关系。在李仲南的《永类钤方》和危亦林的《世医得效方》中对骨伤科疾病都有详尽的阐发，这部分内容是我国较早的，也是很有世界影响的骨伤科成就。其中麻醉术的施行有具体描述。用悬吊复位法治疗脊椎骨折，属世界首创。
明代医学受金元学术影响很深，但多无门户之见，故学术空气活跃，多有建树。其佼佼者如薛己、孙一奎、张介宾、李中梓等皆是学验俱丰的大医家。他们针对金元以来用药时弊，创立了温补学派，重视人体正气、阳气的顾护。明代本草学成绩斐然，李时珍的《本草纲目》举世瞩目。明末瘟疫多次流行，死于误治的很多，遂有吴有性悉心探究瘟疫病源，著《温疫论》，提出“杂气致病”的理论，为温病学说的产生打开了新的思路。清代，叶桂、吴瑭等人创立“卫气营血辨证”、“三焦辨证”，用以治疗温热、湿热病。在理论和实践上填补了流行性传染性热病治疗问题的空白，至此温病学说形成。天花病约在公元1世纪东汉初即传入我国，危害甚大，死亡率极高。早在明代我国就发明了“人痘接种”的预防方法，但直至清代才得到推广，并传播于海外，这是对世界预防医学的一项重大贡献。18世纪传到英国后，才改进为今天所用的，更为安全的“牛痘接种法”。
明清时代，由于闭关自守，很少接受西方进步很快的自然科学成果，以刺激中医药自身的发展，虽然也有个别医家提倡“中西汇通”，但毕竟直至清末，学术上仍保留着浓厚的尊经复古的局面。这也是我国医药学疾起于先，却没有跟上时代步伐而得到充分发扬的重要原因。